L’ospedale Brotzu
Un passo avanti decisivo nella lotta alla fibrosi cistica pediatrica arriva da Cagliari, dove cinque bambini tra i 2 e i 3 anni sono stati tra i primi in Italia ad accedere alla nuova terapia combinata con modulatori Cftr, farmaci innovativi che agiscono direttamente sulla causa genetica della malattia e non solo sui sintomi.
Il trattamento, avviato da novembre 2025 all’Arnas Brotzu, è stato reso possibile dalla recente autorizzazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco, in vigore dal 7 agosto scorso, che ha esteso l’utilizzo di questi farmaci anche ai bambini a partire dai due anni di età portatori di specifiche mutazioni genetiche.
Una novità che consente di intervenire in fase precoce, quando il sistema respiratorio non è ancora compromesso, prevenendo infezioni ricorrenti e infiammazioni croniche.
«Iniziare questa terapia a due anni vuol dire cambiare completamente la storia naturale della fibrosi cistica e riscrivere il futuro di questi bambini», spiegano dall’Arnas Brotzu.
I primi risultati sono incoraggianti. Secondo quanto comunicato dall’azienda ospedaliera, i piccoli pazienti stanno rispondendo positivamente alla terapia e non hanno manifestato effetti avversi, confermando il profilo di sicurezza e tollerabilità del trattamento in questa fascia d’età.
La terapia con modulatori Cftr rappresenta una vera rivoluzione perché interviene sul difetto di base della proteina alterata dalla mutazione genetica, ripristinando il corretto equilibrio dei fluidi nelle cellule. Questo consente di rendere le secrezioni meno dense, ridurre la frequenza delle infezioni e limitare le complicanze respiratorie che, nel tempo, compromettono la funzionalità polmonare.
Per il direttore generale Maurizio Marcias l’Arnas Brotzu scrive una pagina di storia della sanità sarda. «Essere tra i primi in Italia ad avviare una terapia che interviene sulla causa della fibrosi cistica in bambini è motivo di orgoglio. Non stiamo semplicemente introducendo un nuovo farmaco: stiamo cambiando radicalmente il destino clinico di questi piccoli pazienti, offrendo loro prospettive di salute impensabili fino a pochi anni fa».
Un risultato che conferma il ruolo della sanità sarda nei percorsi di innovazione terapeutica e apre nuove prospettive per i bambini affetti da una patologia finora considerata cronica e progressiva, ma oggi sempre più affrontabile con strumenti capaci di modificarne il decorso fin dalle prime fasi della vita.
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